Online Teknoloji ve Haber Bloğu
Bilim Kişileri, Genetik Körlüğün Tedavisi İçin Çalışıyorlar

Bilim Kişileri, Genetik Körlüğün Tedavisi İçin Çalışıyorlar

Gen düzenleme süreci, çoğumuzun meal veremediği halde süratli ilerliyor. Kısa bir mühlet evvel açıklanan bir çalışmaya nazaran gen düzenleme aracı CRISPR, RNA’nın genetiğini düzenleme salahiyeti sayesinde genetik olmayan illetleri bile tedavi edebiliyordu. CRISPR, bunun üzere dönüm noktalarına ulaşsa bile bilim kişileri, genetik koşulların tedavisi için yeni alternatifler bulmaya devam ediyorlar.

Bilim kişilerinin bir sonraki çalışması ise Leber Congenital Amaurosis (LCA) ismi verilen bir körlük için CRISPR’dan yararlanmak olacak. FDA tarafından onay gelirse Aralık ayında ABD’de birinci kere CRISPR yardımıyla bir körlük tedavisi yapılacak.

LCA nedir?

LCA, doğumda önemli görme kaybına neden olan bir kalıtsal bozukluk öbeğidir. Her iki ebeveyn de çocuğun görme kaybı durumu yaşaması için kusurlu birtakım yine sahip olmalıdır. Her 100.000 bebekten 2 ile 3’ü LCA ile yerküreye geliyor. Bu durum, retinanın gelişiminde rol oynayan (gözün ardındaki hudut hücrelerinin tabakası) en az 14 farklı gendeki mutasyondan kaynaklanabilir.

CRISPR RNA'yı nasıl onarır?

CRISPR gen düzenlemesinde bilim kişileri, gaye DNA dizisini Cas-9 enzimi ile eşleştiren sentezlenmiş bir kılavuz RNA serisine ekler ve bunu bir hücrenin çekirdeğine sokar. Eşleşen DNA sekansı bulunduğunda Cas-9, DNA zincirini keser ve hücre daha sonra bölümü onarır. Gözlerindeki jel gibisi dokuların bir kısmı çıkarıldıktan sonra hastaların retinalarının gerisine enjekte edilecek ve hastalar, bu sayede tedavi olacaklar. Umut edilen şeye göre hastaların DNA’sı, sıradan protein işlevini geri kazanacak ve bunun sonucunda fotoreseptör hücrelerini sabitleyerek görmelerini sağlayacak. Tedavi, Cambridge merkezli Editas Medicine ve Dublin merkezli Allergan tarafından yapılacak.

CRISPR tedavisinin geçmişi ve geleceği:

Bu çalışma, insan vücudundaki DNA'yı düzenlemek için CRISPR'ı kullanan birinci çalışma olmasına rağmen CRISPR tabanlı ilaç, kişilerde birinci sefer test edilmemiş ya da birinci defa LCA tedavisinde bir çeşit gen terapisi kullanılmamış. CRISPR, bu yılın başlarında ABD'de birinci defa hastaları tedavi etmek için kullanıldı. Bu tedavi formülünü tabipler, kanser hastası iki kişi üzerinde denediler. Bu tedavinin sonuçları ise şimdi paylaşılmadı.

LCA içi CRISPR yolunun işe yarayıp yaramayacağı kesin olarak bilinmese de şu an için bu tedavi yolunun başarılı olacağına bilim yerküresinin inancı tam. CRISPR, kusurlu olan geni DNA şeridinde bulup doğru noktada ona müdahale ettiği için bilim kişileri, bunun akıllıca bir prosedür olduğunu düşünüyor.

Bir Cevap Yazın

Kategoriler

Reklam Alanı

Son Yorumlar

    Reklam Alanı

    ×
    %d blogcu bunu beğendi: